Отправляет email-рассылки с помощью сервиса Sendsay

Лучшие программы Эха Москвы

  Все выпуски  

Лучшие программы Эха Москвы Выпуск 408


Лучшие программы "Эха Москвы"

Выпуск 408 (2007-11-08 18:05)

Количество подписчиков: 156

Все материалы взяты с Официального сайта радиостанции

Радиостанция «Эхо Москвы»: Гранит науки, Четверг, 8 Ноябрь 2007
http://echo.msk.ru/programs/granit/56208/index.phtml
sys/logo_print
Гранит науки
Программа о новостях науки и техники

Ведущие:

Марина Аствацатурян
Четверг, 8 Ноябрь 2007

Заболевание, о котором идет речь, вызвано сбоем в жировом обмене организма из-за дефекта одного гена, сидящего на X-хромосоме. Именно поэтому адренолейкодистрофия
встречается в основном у мальчиков – у них только одна такая хромосома, полученная от матери, и если на ней оказывается генная поломка, она не маскируется
нормальной копией с парной хромосомы. Заболевание лечат пересадкой костного мозга от подходящего донора. Есть также средство, останавливающее развитие
симптомов. Его открытие в конце 20-го века легло в основу кинематографической истории о том, как родители больного адренолейкодистрофией мальчика, погрузившись
в проблему, консультируясь с учеными всего мира, в конце концов, изобретают лекарство для своего сына Лоренцо. Эта смесь жирных кислот получила название
«масло Лоренцо» и прошла клинические испытания. В течение 7 лет его принимали 89 мальчиков в возрасте от 2 месяцев до 15 лет, у которых был обнаружен соответствующий
дефектный ген на Х-хромосоме, но симптомов адренолейкодистрофии еще не наблюдалось. А когда симптомы уже начинают проявляться, масло Лоренцо бессильно.
Сначала болезнь выражается в резких перепадах настроения, после теряется координация движений, слух, рано или поздно наступает паралич, все это - следствие
накопления в белом веществе головного мозга и коре надпочечников токсичных жирных кислот (у здоровых людей они связываются ферментом – продуктом того самого
гена). Для того чтобы предотвратить развитие событий по этому сценарию французские ученые из парижского госпиталя Saint Vincent de Paul предприняли попытку
восстановления нормального липидного обмена в нервных клетках больных путем генетической коррекции.

Они внесли в организм двух больных мальчиков нормальный ген, ответственный за определенный, участвующий в метаболизме жирных кислот, фермент. Сделано это
было с использованием в качестве вектора- переносчика вируса иммунодефицита человека, но, конечно, его обезвреженного варианта. ВИЧ - это единственный
из известных вирус, который способен доставлять гены в ядра покоящихся, т.е. не делящихся активно клеток. А таковы стволовые клетки костного мозга, и это
важно, поскольку генная терапия должна обладать долговременным эффектом. После манипуляций in vitro костный мозг пациентов, клетки которого уже несли генную
конструкцию, необходимую для восстановления жирового обмена, трансплантировали обратно. И через 6 месяцев, а также через год уровень прежде почти отсутствующего
у больных фермента был существенно повышен. «Конечно, делать выводы пока еще рано, но родители больных детей уже получили надежду» - сказала в интервью
BBC News руководитель Объединенного фонда лейкодистрофии (United Leukodystrophy Foundation) Паула Бразеал (Paula Brazeal). О своем опыте французские врачи
доложили на встрече Европейского Общества Генной и Клеточной Терапии (European Society of Gene and Cell Therapy) в Роттердаме.

Полная версия

Copyright © 2004 - 2006
Радиостанция «Эхо Москвы»


В избранное