[свободная трибуна] Редкую слепоту теперь будут лечить генной терапией
![](http://mediasubs.ru/author/avatar/23362634.png)
Редкую слепоту теперь будут лечить генной терапией
22 декабря 2017 года, 14:40
Luxturna - первая одобренная Администрацией США по контролю над
продуктами и лекарствами (FDA) генная терапия для лечения наследственной
генетической мутации, вызывающей редкую форму слепоты. Впервые терапию
начнут применять уже в 2018 году.
Препарат Voretigene neparvovec, который будет продаваться как Luxturna,
производится фирмой Spark Therapeutics Inc. в Филадельфии. Лечение этим
препаратом одобрено для детей и взрослых с дистрофией сетчатки из-за
мутации гена RPE65, что вызывает серьезные нарушения зрения, начиная с
младенчества. По мере прогрессирования болезни пациенты испытывают
постепенную потерю периферического и центрального зрения, что в конечном
итоге может привести к полной слепоте.
Существует более 200 генов, которые могут вызывать дистрофию сетчатки.
Пациентов можно тестировать, чтобы определить, действительно ли причиной
является мутацией гена RPE65, и могут ли они пройти новый вид лечения.
Luxturna - это только третья генная терапия, одобренная для
использования в Соединенных Штатах, но это первое официально
разрешенное исправление наследственной генетической мутации. Некоторые
ученые считают, что одобрение может открыть дверь для других методов
лечения, которые исправляют недостатки в наследственном геноме.