[свободная трибуна] Инъекция CRISPR в мозг эмбриона может излечить генетическое
Достаточно спорное новое исследование предполагает, что может быть
способ предотвратить синдром Ангельмана, генетическое расстройство,
которое может вызывать приступы, затруднения в коммуникации и связано с
заболеваниями аутистического спектра. Дело в том, что для того, чтобы
проверить экспериментальное лечение на мышах, ученым пришлось вводить
ферменты CRISPR, редактирующие ген, напрямую в мозг развивающегося
плода. Генетически измененные плоды -- это неизведанная этическая
территория. Потенциально полезное экспериментальное лечение должно быть
уравновешено беспокойством о благополучии пациента.
Как всегда, на мышах
Лечение, которое было представлено на научной конференции в феврале, но
еще не попало в академические журналы, затрагивает конкретный ген UBE3A,
который помогает разрушаться клеткам и перерабатывать белки.
Когда этот ген мутирует в развивающемся мозге, возникает синдром
Ангельмана. Но исследования показывают, что его можно избежать, если
гены включатся до рождения. В эксперименте с 10 эмбриональными мышами
ученые применили CRISPR для реактивации гена и выяснили, что
редактирование сработало на половине нейронов мозга каждой мыши к
моменту, когда им исполнилось пять месяцев. Аналогичное влияние
редактирование оказало и на выращенные нейроны человека.
<<Чем раньше вы вернете гены и попытаетесь решить проблему, тем лучше
будет терапевтический результат>>, говорит Марк Цилка из Университета
Северной Каролины в Чапел-Хилл, руководитель исследования. <<Есть большой
интерес к тому, чтобы попытаться пробить этот барьер и получить
возможность пренатального лечения>>.
Цилка рассказал Spectrum, что может попытаться провести эксперимент на
людях в течение четырех лет, однако другие ученые менее обрадованы такой
перспективой, поскольку она подразумевает, что придется взламывать гены
младенцев, подобно тому, что сделал китайский ученый Хе Цзянькуй.
<<Любые манипуляции с генами в головном мозге плода -- это опасно, поэтому
у меня имеются опасения>>, говорит онколог Антонио Бедалов из Центра
исследований рака Фреда Хатчинсона.
