Исследователи Memorial Sloan Kettering Cancer Center представили новый тип раковой терапии, который показал потрясающие результаты у больных лейкемией в предварительных клинических испытаниях.
Примерно 15 процентов больных с острым миелоидным лейкозом имеют мутировавший ген IDH2. Этот ген обычно производит белок, который играет важную роль в метаболизме клеток. Однако, когда IDH2 мутирует, это к увеличению производства 2-hydroxyglutarate, что не позволяет незрелым лейкоцитам стать здоровым, полноценными клетками. Эти незрелые клетки накапливаются, вытесняют нормальные и этот процесс приводит к развитию острого лейкоза.
Онкологи показали, как исследуемый препарат AG-221, блокирует мутантный IDH2 белок, позволяя этим незрелым белым кровяным клетки нормально развиваться.доктор Eytan M. Stein, руководивший экспериментами, сказал: «Традиционные формы лечения рака – хирургия, химиотерапия и лучевая, работают, убивая раковые клетки. Но у них есть серьезные побочные эффекты, так как здоровые клетки также часто затронуты. Таргетная терапия является гораздо более точной».
В рамках исследования, 45 пациентов с положительной IDH2 лейкемией или гематологическими злокачественными новообразованиями смогли завершить один цикл терапии и были оценены на эффективность. Все пациенты не отреагировали на предшествующее лечение или имели рецидивы. Пациенты получали до 150 мг или 200 мг AG-221 один или два раза в день в течение 28-дневного цикла.
Общий ответ составил 56 процентов. У 15 пациентов (33%) была достигнута полная ремиссия и у 10 пациентов (22%) частичная ремиссия. Кроме того, 17 учасников (38 процентов) показали стабилизации заболевания. Кроме того, ответы были долговечны, в том числе у людей с полной ремиссий, которая длилась до восьми месяцев и до сих пор продолжается. Не было ни одного случая смерти, связанного с лечением.
Stein уверен: «Этот препарат имеет огромный потенциал для лечения лейкемии. Мы еще не достигли максимально переносимой дозы. Необходимы дополнительные исследования, но я настроен оптимистично, что этот препарат коренным образом изменит естественную историю IDH2-мутантной лейкемии и других гематологических злокачественных новообразований».