Болезнь Паркинсона
Thursday, March 17, 2011
Здравствуйте, science.
Good morning, afternoon, evening, science.
http://medportal.ru/mednovosti/news/2011/03/17/parkinson/
Версия для печати 13:16
Расположение субталамического ядра (nucleos subthalamicus) , иллюстрация с сайта
tidsskriftet.no Генная терапия помогла пациентам с болезнью Паркинсона
Американские исследователи сообщают об успешном завершении очередного этапа клинических
испытаний генной терапии болезни Паркинсона. В двойном, слепом, плацебо-контролируемом
исследовании приняли участие 45 пациентов.
Методика, разработанная специалистами Пресвитерианского госпиталя Нью-Йорка под
руководством Эндрю Фейгина, заключается во введении в субталамическое ядро мозга
пациентов безвредного аденовируса, несущего ген, кодирующий фермент декарбоксилазу
глутаминовой кислоты (GAD). Этот фермент контролирует выработку гамма-аминомасляной
кислоты (ГАМК), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. Недостаток
ГАМК в субталамическом ядре при болезни Паркинсона ведет к развитию тремора,
нарушению координации движения и другим симптомам заболевания.
Предполагается, что введение дополнительных копий гена, отвечающего за синтез
ГАМК, приведет к нормализации работы отделов мозга, контролирующих моторные функции.
Первый этап исследования нового метода генной терапии с участием 12 добровольцев
был проведен в 2007 году, и показал безопасность этой методики. На втором этапе
предполагалось оценить не только безопасность, но и эффективность предлагаемого
метода терапии. Для этого, однако, было необходимо провести двойное слепое плацебо-контролируемое
исследование, в котором ни участникам, ни наблюдающим за ними врачам неизвестно,
какое именно лечение (настоящее или плацебо) получил конкретный больной. Выполнить
эти требования было непросто, поскольку геннотерапевтический препарат вводился
напрямую в мозг через отверстие в черепе.
К новому исследованию Фейгин и его сотрудники привлекли 45 добровольцев с болезнью
Паркинсона в возрасте от 30 до 75 лет. Генную терапию получили 22 участника эксперимента.
Остальным, составившим контрольную группу, также сверлили отверстие в черепе
и имитировали введение препарата. Отверстие не было сквозным, чтобы снизить риск
осложнений, однако об этом не знал никто, кроме выполнявших манипуляцию хирургов.
Наблюдение за испытуемыми продолжалось в течение 6 месяцев после эксперимента.
После этого они прошли стандартный тест на оценку двигательных способностей для
пациентов с паркинсонизмом. У больных, получивших генную терапию, они улучшились
в среднем на 23 процента. В группе контроля улучшение составило в среднем 12,7
процента.
По мнению авторов исследования, полученные результаты свидетельствуют о том,
что генная терапия болезни Паркинсона является безопасным и эффективном методом
лечения, заслуживающим дальнейших исследований. Впрочем, имеющихся на сегодняшний
день данных недостаточно для того, чтобы оценить эффективность генной терапии
в сравнении с другими методами лечения - в частности, с глубокой электростимуляцией
мозга.
Отчет об исследовании опубликован в журнале The Lancet Neurology.
Ссылки по теме:
- Gene therapy for Parkinson's passes the ultimate test - The New Scientist,
17.03.2011
- Генная терапия лечит паркинсонизм -- Медновости, 22.06.2007
