Гемофилию научились лечить с помощью генной терапии
Гемофилию научились лечить с помощью генной терапии
Группе британских и американских исследователей впервые удалось добиться
успехов в лечении одного из видов гемофилии методом генной терапии, сообщает
ресурс ScienceDaily.
Речь идет о гемофилии B, при которой нарушено производство белка,
отвечающего за свертываемость крови, называемого фактор IX. Так как
заболевание вызвано наследственной рецессивной мутацией в X-хромосоме,
обычно гемофилией B, как и другими видами гемофилии (А и С), болеют только
мужчины (примерно один на 30 тысяч человек). Такие больные в настоящее время
вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX,
производство которого обходится очень дорого.
Предыдущие попытки облегчения симптомов гемофилии В путем введения в
организм откорректированной копии гена не увенчались успехом. На этот раз
исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы
Св. Иуды (Мемфис, США) для доставки генетического материала, необходимого
для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8
(AAV8). Он был выбран потому, что хоть и атакует клетки печени, обычно не
вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК.
В больнице Ройял Фри в Лондоне шести пациентам однократно ввели в вену на
руке генетически модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая,
двум - средняя, а еще двум - высокая доза AAV8. После инъекции содержание
фактора IX в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов, при том, что
прежде этот показатель составлял менее одного процента.
Наибольший и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных,
получивших самую высокую дозу AAV8. Уровень содержания фактора IX в их крови
составил от 3 до 12 процентов на протяжении полутора лет после введения
генетически модифицированного вируса. Однако одному из таких пациентов
понадобилась кратковременная стероидная терапия, так как у него возникла
иммунная реакция клеток печени на введенный препарат. Остальным участникам
клинических испытаний гормональная терапия не понадобилась.
В итоге четверо из пациентов, которым был введен генетически
модифицированный вирус, смогли полностью отказаться от регулярных инъекций
искусственного фактора IX. Кроме того, у всех шестерых практически
прекратились болезненные, с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые
из них активно занимаются спортом, чего прежде они себе позволить не могли,
и даже приняли участие в марафонском забеге.
Как заявил один из авторов исследования, доктор Эмит Натвани (Amit Nathwani)
из UCL, самое главное, это то, что впервые удалось добиться долгосрочного
эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне, что позволяет
надеяться на успехи в лечении другого, более распространенного вида
гемофилии - гемофилии А, а также других генетически обусловленных
заболеваний.
http://medportal.ru/mednovosti/news/2011/12/12/haemo/
