Новая генная терапия сиспользованием технологии редактирования генома CRISPR эффективность в воздействии на канцерогенные «слитые» гены, улучшив выживаемость при агрессивном раке печени и простаты в мышиных моделях. Метод был разработан исследователями Университета Питтсбурга под руководством Jian-Hua Luo.
В отличие от генетической экспертизы, как на http://sudexpa.ru/expertises/geneticheskaia-ekspertiza/, получившей широкое распространение, новая методика опробована впервые. Luo говорит: «Это первый раз, когда редактирование генов было использовано специально для слитых генов рака. Это очень интересно, потому что результаты закладывают основу для того, что может стать совершенно новым подходом к лечению рака».
Слитые гены, которые часто связаны с раком, образуются, когда два отдельных гена соединены вместе и производят ненормальные белки, способные вызвать или способствовать развитию рака. Американские ученые ранее определили группу генов,ответственных за рецидивирующий и агрессивный рак простаты от таких генов.Они нашли, что один из этих генов синтеза, известных как MAN2A1-FER, также встречается в ряде других видов рака, в том числе печени, легких и яичников, и отвечает за быстрый рост опухоли и ее инвазию.
В новом эксперименте, Luo с коллегами использовали технологию редактирования генома CRISPR-cas9, нацеливаясь на уникальные последовательности ДНК, образованные из-за слияния генов. Эксперты использовали вирусы для редактирования, которые вырезают мутантный ДНК слитого гена и заменяют его геном, который приводит к гибели раковых клеток.Поскольку гибридный ген присутствует только в раковых, а не здоровых клетках, генная терапия весьма специфична.Такой подход может быть эффективным и иметь значительно меньшее количеством побочных эффектов при переводе в клинику, что является одной из основных проблем при других методах лечения рака.
В этом испытании, ученые использовали мышиные модели, у которых редактирование слитого гена рака помогло уменьшению размера опухоли до 30 процентов.Ни одна из мышей не показала метастазирование и все животные выжили в течение периода наблюдения восьми недель.В противоположность этому, у контрольных мышей, обработанных вирусами, который вырезал другой слитый ген, не присутствующий в опухоли, ее увеличился почти в 40 раз, при этом, метастазирование наблюдалось у большинства животных, и все они умерли до окончания исследования.
Новые результаты, по словам авторов, демонстрируют совершенно новый способ борьбы с раком.«Другие виды лечения рака нацелены на пехотинцев. Наш подход заключается в нацеливании на командный центр, что не оставляет никаких шансов солдатам противника, перегруппироваться для возвращения на поле боя», утверждает Luo.
Другим преимуществом, по сравнению с традиционным лечением рака, является то, что новый подход очень адаптивный.Общей проблемой, которая делает стандартные химиотерапевтические методы неэффективными, является то, что раковые клетки постоянно генерируют новые мутации.Использование геномного редактирования позволяет использовать новые мутации для борьбы с этим заболеванием, добавляют ученые.
В будущем, исследователи планируют проверить, сможет ли эта стратегия полностью искоренить болезнь, а не только вызвать частичную ремиссию, наблюдаемую в данном исследовании.