Китайские ученые изобрели новую методику лечения. Они пересадили пациентке ее же стволовые клетки

В 2024 году 25-летней пациентке из муниципалитета Тяньцзинь удалось излечиться от диабета 1-го типа с помощью трансплантации ее же собственных измененных стволовых клеток. Это стало прорывом в мировой медицине: ученые всех стран комментируют это событие, обсуждая риски и перспективы примененного метода. 

Перепрограммирование клеток

Впервые в истории группе ученых удалось вылечить диабет. Для этого они провели пересадку перепрограммированных стволовых клеток. Операция заняла всего полчаса; инвазивность (проникновение в тело оперируемого, глубина и размеры разрезов) была минимальна.

Менее чем через три месяца организм начал вырабатывать собственный инсулин.

В документе, подписанном 35 учеными из различных китайских учреждений, поясняется, что предварительный анализ метода проводился в течение одного года и соответствует первой фазе клинического испытания на людях, в ходе которого оценивается жизнеспособность аутологичной трансплантации островков, полученных из химически индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (островков CiPSC), под переднюю часть брюшной стенки прямой кишки. 

Согласно отчету исследователей, пациентка достигла устойчивой независимости от инсулина начиная с 75 дня после трансплантации.

Целевой диапазон гликемии у нее увеличился с исходного значения 43,18% до 96,21% к 4 месяцу после трансплантации, что сопровождалось снижением гликированного гемоглобина до недиабетического уровня.

В исследовании также говорится, что «после этого у пациента наблюдалось состояние стабильного гликемического контроля , при этом время в целевом диапазоне гликемии составляло менее 98%, а гликированный гемоглобин — около 5%. Через 1 год клинические данные соответствовали всем конечным точкам исследования без каких-либо признаков аномалий, связанных с трансплантацией».

— Теперь я могу есть сахар. Мне нравится есть всё! Особенно рагу, — сообщила в интервью изданию The Nature пациентка. 

Суть метода такова: ученые довели состояние собственного донорского материала стволовых клеток пациента до состояния плюрипотентных клеток. Таким образом, врачи получают биоматериал пациента, называемый CiPSC, но по качеству будто бы из тех времен, когда его организм только начинал формироваться. На этой стадии возможно проводить изменения, оздоравливающие клетки, «исправляющие ошибки». А после, когда они имплантируются в тело пациента, они начинают делиться, приживаются, и способны запустить нужные организму процессы. В случае пациента с диабетом — вырабатывать собственный инсулин. 

Подводные камни новой методики

Диабетом первого типа в мире болеют более 500 миллионов человек, согласно данным ВОЗ; он менее распространен, чем диабет второго типа. В апреле 2021 года та же группа исследователей, что помогла девушке с первым типом, успешно пересадила инсулин-продуцирующие островки в печень 59-летнего мужчины с диабетом второго типа.

Этот пациент 25 лет жил со своим диагнозом, но почувствовал себя хуже в 2017 году после пересадки почки. Островки также были получены из перепрограммированных стволовых клеток, взятых из собственного тела мужчины. Эта операция также считается успешной, но период принятия клеток и запуска стабильной выработки инсулина в этом случае был чуть длиннее. 

— У мужчины был серьезный риск осложнений диабета из-за чужой почки и иммунодепрессантов, — сообщал изданию The Paper доктор Инь Хао, ведущий научный сотрудник шанхайской больницы Чанчжэнь. 

Два исследования, в ходе которых удалось вылечить диабет 1-го и 2-го типа у двух китайских пациентов, опубликованные в 2024 году, основаны на методе, разработанном более 20 лет назад японским исследователем Шинья Яманака из Киотского университета.

Клеточный биолог Дэн Хункуй из Пекинского университета вместе с группой китайских исследователей модифицировали эту технику и вместо того, чтобы вводить белки, запускающие экспрессию генов, как это делал Яманака, они подвергли клетки воздействию малых молекул.

Стволовые клетки CiPSC могут быть использованы для выращивания любой ткани в организме и могут культивироваться неограниченное количество времени в лаборатории, что означает, что они потенциально предлагают безграничный источник ткани поджелудочной железы.

Используя ткань, полученную из собственных клеток человека, исследователи решили проблему необходимости иммунодепрессантов. 

Хотя успех нового метода, несомненно, многообещающий, все еще существуют потенциальные риски и проблемы, связанные с использованием CiPSC в лечении диабета.

Несмотря на высокую родственность клеток CiPSC для пациента, сохраняется риск того, что организм может воспринять вновь созданные клетки как чужеродные. Он несравнимо меньше, чем с чужим биоматериалом, но не нулевой. Кроме того, плюрипотентные клетки могут не до конца созреть в клетки, продуцирующие инсулин, и начать бесконтрольно бесконтрольно размножаться, что может привести к развитию опухолей. 

И, наконец, сейчас неизвестно, насколько долгосрочен эффект и насколько стабильной будет выработка инсулина через несколько лет, не приведет ли трансплантация к преждевременному старению органов, резкому снижению выработки инсулина спустя какое-то время. Всех этих рисков пока удалось избежать на практике в опубликованных исследованиях, но наблюдения все еще ведутся, и кто знает, что будет дальше.   Будущее генной инженерии

Сегодня процесс выращивания спасительного биоматериала не только эспериментален, но и нестабилен и дорог. Для того, чтобы лечение стало повсеместным и доступным широкому кругу пациентов, необходимы дополнительные исследования, обучение врачей, производство оборудования и многое другое. Масштабирование терапии для широкого использования потребует существенных инвестиций на мировом уровне.