Первые успешные клинические испытания геннотерапевтического метода лечения болезни Паркинсона. Причина болезни Паркинсона связана с изменением активности микроРНК. Ученые нашли путь к сохранению ДНК
Как сообщается в
журнале LancetNeurology, двойные слепые плацебо-контролируемые
клинические испытания геннотерапевтического метода
лечения, проведенные на пациентах с болезнью Паркинсона в семи медицинских
центрах США, показали выраженное ослабление симптомов этого прогрессирующего
нейродегенеративного заболевания. Метод заключается в доставке в область мозга, называемую субталамическим
ядром, гена декарбоксилазы
глютаминовой кислоты (glumaticaciddecarboxylase, GAD). В качестве средства доставки ученые
использоваливирусные векторы.
Ученые
идентифицировали молекулярный путь, ответственный за гибель ключевых нервных клеток,
потеря которых приводит к болезни Паркинсона. Это открытие не только объясняет,
как связанная с болезнью Паркинсона генетическая мутация вызывает гибель
клеток, но и открывает широкие перспективы для разработки новых терапевтических
подходов к лечению этого нейродегенеративного заболевания.
ДНК содержит все
генетические инструкции, которые делают нас такими, какие мы есть, и сохранение
ее целостности в течение всей жизни – важнейшая, но и сложнейшая задача,
решаемая организмом впроцессе его
старения. Сделавхотя и первый, но
важный шаг в изучении этих процессов,ученые открыли, как регулируется процесс репликации и репарации ДНК,
обозначив перспективы такого вмешательства, которое сможет улучшить
естественное сохранение генетической информации.
Полная или частичная перепечатка любого материала разрешается и
приветствуется при обязательной гиперссылке на сайтLifeSciencesToday(или наNanoNewsNet, если материал принадлежит этому порталу).